Fältrapport om migrän: Så går läkemedelsstudier till (2023)

© iStock | LightFieldStudios

Allt oftare läser man "ämnen sökes för kliniska studier!"

För Charlotte börjar denna morgon som vilken annan morgon som helst – med en orolig självrannsakan: ”Finns det ett anfall vid horisonten eller kommer jag att bli förskonad idag?” Hennes hjärta börjar rusa, för ja, sakta men tydligt smyger sig migränsmärtan in i vänster hälften av hennes panna. Om bokhandlaren inte tar hennes smärtstillande tabletter omedelbart släpper anfallet. Ljus, lukter och buller blir då outhärdliga, och illamående och kräkningar styr deras dag. Efter 30 år av allt oftare anfall och misslyckade terapier känner 52-åringen att hon har tappat kontrollen över sitt liv. ”Om jag tar mina piller för sent går attacken av stapeln och jag måste åka till akuten.” Där får hon infusioner för att lindra illamåendet och smärtan. Den här dagen lyckas hon avvärja attacken i tid. På kvällen kommer hon över informationen i en Facebook-grupp om att ett vaccin testas i Berlin som ska revolutionera migränprevention: mycket specifikt, effektivt och väl tolererat. En injektion per månad räcker. Och: Testämnen söks.

Oavsett om det finns på internet eller på tunnelbaneskyltar: "Respondenter sökes för kliniska studier!" läses allt oftare och Charlottes testserie är inget undantag. German Aerospace Center i Köln letade nyligen efter friska personer mellan 24 och 55 år som kunde läggas in på sjukhus i 58 dagar och ligga kvar i sängen i 30 dagar i simulerad viktlöshet - med sänkta huvuden och ökad koldioxidhalt i luften , en riktig utmaning.

Uppmaningar för första gången att testa effekterna av nya läkemedel på människor låter särskilt spännande och samtidigt skrämmande. De senaste åren har det trots allt kommit enstaka rapporter om testserier med dödlig utgång, senast 2016 i Rennes, Frankrike: där dog en frisk deltagare av ett läkemedel som var tänkt att användas för att behandla Alzheimers. Så du tar en ohanterlig risk när du gör dig tillgänglig som ett mänskligt marsvin? "Innan ett läkemedel kan testas på människor för första gången måste det genomgå ett stort antal prekliniska tester", förklarar Maik Pommer, talesman för Federal Institute for Drugs and Medical Devices: testserier i provrör och djurförsök på olika arter. "Först när dessa studier inte visar några tecken på ökad risk kan en ny aktiv substans testas kliniskt på människor." "Tack vare flera skyddsåtgärder är allvarliga incidenter extremt sällsynta", bekräftar Dr. Siegfried Throm, VD för forskningsavdelningen i Association of Research-Based Pharmaceutical Manufacturers. Tiden från den första forskningsansatsen till att produkten är klar för marknaden visar också hur noggrann utvecklingsprocessen är: i genomsnitt tar det cirka 13 år för en beredning att få grönt ljus. Och av 5 000 till 10 000 ämnen från labbet är det bara nio som tar sig till den första mänskliga prövningen.

Charlotte torkar bort alla bekymmer från bordet: ”När jag läste om testgruppen blev jag elektrifierad och ringde omedelbart till ansvarig smärtcentral i Berlin.” Efter ett långt telefonsamtal med ”Studysjuksköterskan”, eftersom sjuksköterskorna som följer med studien är ringde, hon kommer överens om ett datum för visningen. Att studiecentret ligger 300 kilometer bort är irrelevant: "Med mitt lidande skulle jag ha kört till världens ände."

spänningshuvudvärkkänna igen och behandla på rätt sätt

Använd med mycket ansträngning

Det finns i princip två typer av studier, förklarar Dr. Throm: ”Det finns de tidiga testserierna där den allmänna tolerabiliteten för en aktiv substans testas med friska frivilliga för första gången. Och så finns det studierna med patienter med vissa kliniska bilder för att undersöka den konkreta effektiviteten och optimala doseringen av ett läkemedel.” För friska testpersoner verkar snabba pengar utan ”riktigt” arbete ofta tilltalande. I den inledningsvis nämnda flygstudien erbjöds en kostnadsersättning på 10 000 euro. "Men det måste stå klart för alla att ett normalt liv är omöjligt under en slutenvård på flera veckor", påpekar Throm.

Det är därför de som drabbas av vissa kliniska bilder, som Charlotte med hennes migrän, förmodligen utgör majoriteten av de intresserade. Speciellt när det gäller vanliga åkommor som artros, bröst- och lungcancer, depression, diabetes eller astma, finns det en god chans att stöta på en lovande läkemedelsstudie och vara först med att dra nytta av en ny behandling. Men förvänta dig inget mirakelmedel. dr Alen Jambrecina från den medicinska ledningsgruppen vid Clinical Trial Center North i Hamburg förklarar: "I de tidiga studiefaserna drar man sällan nytta av det personligen, eftersom man ofta fortfarande letar efter rätt dos eller styrkan av den önskade effekten. I senare faser, precis innan ett läkemedel godkänns, kan du förvänta dig flest positiva effekter och minst biverkningar."

I början av varje klinisk studie finns skriftlig och muntlig patientinformation: det exakta förfarandet, varaktigheten och syftet med studien, om och vilka biverkningar som kan förväntas, hur data- och försäkringsskydd garanteras. "Varje försöksperson måste informeras personligen av en läkare och hinna tänka efter innan de ger sitt skriftliga medgivande", säger Throm. ”Deltagandet är frivilligt, samtyckeförklaringen kan när som helst under den pågående studien dras tillbaka utan att motivera.” Därefter finns det rätt till regelbunden fortsatt behandling, så att det inte uppstår några nackdelar. Viktigt: Ansedda leverantörer ber aldrig om pengar för att inkluderas i en studie! Nästa steg: en så kallad screening med blod- och urinanalys, blodtrycksmätning och EKG. "Vi kontrollerar om personen i fråga verkligen lider av sjukdomen i fråga och om det finns några samsjukligheter som talar emot deltagande", sammanfattar Dr. jambrecina tillsammans.

På smärtcentret i Berlin har Dr. Jan-Peter Jansen, institutschef, presenterade examinationen för Charlotte. Hon känner honom från ett rådgivningsprogram på tv. Han diskuterar hennes sjukdomshistoria och tidigare fynd. Nödvändiga kontroller genomförs, frågeformulär besvaras om ditt allmänna hälsotillstånd, ditt mentala tillstånd och naturligtvis om migrän. Äntligen får hon en smartphone: hon ska föra en elektronisk dagbok inom en snar framtid och dokumentera alla beslag.

Anonymitet garanterad

I allmänhet får deltagare i en studie av dataskyddsskäl sina egna kodnummer, som sedan används för att överföra data till läkemedelsföretag eller godkännandemyndigheten. De flesta testserier körs som randomiserade dubbelblinda studier: Vissa av patienterna tilldelas slumpmässigt det nya testläkemedlet, den andra standardmedicinen. Varken studieläkaren eller deltagarna vet vem som tillhör testgruppen och vem som tillhör jämförelsegruppen – alltså dubbelblind. "På detta sätt undviker du påverkan av positiva eller negativa förväntningar", säger Dr. tromb En elektronisk dagbok som Charlottes är vanlig i öppenvårdsstudier, den dokumenterar inkomster och fysiska reaktioner. ”Vid allvarliga biverkningar avbryts proceduren omedelbart. Under mina 16 år som studieläkare har detta hänt ungefär fem gånger”, säger Dr. jambrecina.

Självklart måste var och en avgöra om det är vettigt att delta i en studie. I bästa fall upplever man intensiv sjukvård baserad på det aktuella vetenskapsläget. Och sparar möjligen tid på lidande – som Charlotte: En månad efter sin screening ingår hon i studien och får komma för första injektionen.

När studiesköterskan tar ut injektionsflaskan ur kylskåpet ber Charlotte att det är det nya serumet - och att det ska fungera. "Väl hemma höll jag på att lura för att se om migränen var på väg." Och ja, attacker kommer, men intervallen mellan dem blir längre. När hon upplever tre dagar i rad utan smärta kan hon knappt tro sin lycka. ”Det är som att bli befriad från ett järnskal.” Efter varje månadsinjektion mår Charlotte bättre och hennes anfall minskar med 75 procent. Utan biverkningar. Den ettåriga studien är snart över, därefter får hon vänta minst ett år till innan migränvaccinet – förhoppningsvis – kommer ut på marknaden. "Han måste bara få lov! Jag njuter äntligen av livet igen."

I fas I ges ett läkemedel till en liten grupp friska frivilliga för första gången efter att omfattande provrörs- och djurstudier har visat rimlig säkerhet. Det handlar om att bekräfta kompatibiliteten hos de aktiva ingredienserna. Några hundra patienter deltar i fas II. Den konkreta effektiviteten bör kontrolleras och dosen bör optimeras. Även nu finns det noggranna kliniska kontroller. Flera tusen patienter brukar delta i fas III. Det testas om läkemedlet fungerar betydligt bättre än läkemedel som redan finns och om det finns interaktioner med andra läkemedel. Fas II och III kliniska prövningar inkluderar alltid minst en kontrollgrupp i undersökningen. På så sätt kan prövningsläkemedlets effektivitet och tolerabilitet jämföras med effekten av standardterapin. I fas IV undersöks även användningen av ett redan godkänt läkemedel i särskilda patientgrupper (t.ex. äldre, flersjuka) och det forskas om tidigare okända, mer sällsynta biverkningar.

Från astma till diabetes

En översikt över aktuella studier finns på universitetssjukhusens hemsidor och webbportaler som t.ex.clinlife.comellermondosano.de.

Författare: Tanja Pöpperl och Heike Weichler